3.5 مليون دولار للجرعة.. الولايات المتحدة توافق على تسويق أغلى دواء بالعالم

3.5 مليون دولار للجرعة.. الولايات المتحدة توافق على تسويق أغلى دواء بالعالم
توضيحية
رام الله - دنيا الوطن
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على تسويق أغلى دواء في العالم من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، لعلاج الاضطراب الوراثي - الهيموفيليا ب (Haemophilia B).

وحددت الشركة سعر الدواء، عند 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم.

وأعطت الوكالة الضوء الأخضر لعقار "Hemgenix" والذي يعطى عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بـ "الهيموفيليا ب" وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم.

وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفاً يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.

ووجدت دراسة أنه يخفض عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بأكثر من النصف، ويحرر 94% من المرضى من الحاجة إلى الحقن المنتظم للسيطرة على الأمور.

وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم أبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء: "كان العلاج الجيني للهيموفيليا يلوح في الأفق منذ أكثر من عقدين"، مشيراً إلى أن الموافقة "تمثّل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من جراء هذا المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا"، وفق ما نقل موقع (الميادين).

وتمثل الهيموفيليا بـ نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريباً واحداً من كل 40 ألفاً من السكان. وغالباً ما لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض.

ويتكون "Hemgenix" من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثّر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزيف. 

وبالنظر إلى أن هذا العلاج الجيني الجديد باهظ الثمن، فقد أثارت تكلفته تساؤلات حول ما إذا كان سيتم تبنيه على نطاق واسع.

التعليقات