تاكيدا تعلن عن منح إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية

رام الله - دنيا الوطن
أعلنت اليوم شركة "تاكيدا" للصناعات الدوائية المحدودة (المدرجة في بورصة طوكيو تحت الرمز:TSE: 4502 وبورصة نيويورك تحت الرمزNYSE:TAK ) أنّ إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية منحت صفة العلاج الثوري لعقارها التجريبي الخاضع للبحث "بيفونيديستات" لعلاج المرضى المصابين متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة "إتش آر- إم دي إٍس".

ويعدّ "بيفونيديستات" المثبط صغير الجزيئات الأول من نوعه للأنزيم المنشط لمورثة "إي إي دي دي 8" ("إن إيه إي")، وقد يكون أول خيار علاجي جديد لعلاج المرضى المصابين متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة "إتش آر- إم دي إٍس" منذ أكثر من عقد من الزمن، ويساهم بتوسيع نطاق خيارات العلاج التي كانت تقتصر حتى الآن على علاج وحيد باستخدام عامل إزالة الميثيل.

وعلى الرغم من الخيارات العلاجية المتاحة حالياً، لا تزال النتائج ضعيفة للأشخاص الذين يعيشون مع متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة "إتش آر- إم دي إٍس".    

وترتكز صفة العلاج الثوري على التحليل النهائي لدراسة نتائج المرحلة الثانية من تجربة "بيفونيديستات-2001"، التي قامت بتقييم استخدام "بيفونيديستات" بالاقتران مع "أزاسيتيدين" مقارنةً بالعلاج باستخدام "أزاسيتيدين" لوحده لدى المرضى الذين يعانون من سرطانات الدم النادرة، بما في ذلك متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة ("إتش آر- إم دي إٍس"). 

وقد قامت إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية بمراجعة عدد من النقاط النهائية المجدية سريرياً، بما في ذلك المعدل الإجمالي للبقاء على قيد الحياة، والبقاء على قيد الحياة الخالي من الأحداث (إي إف إس)، ومعدل الشفاء الكامل (سي آر)، وعدم الاعتماد على نقل الدم، بالإضافة إلى ملف التفاعلات الضارّة.

ويشير منح هذه الصفة من قبل إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية إلى تطور محتمل في مجال تلبية احتياجات المرضى الأفراد الذين يتعايشون مع متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة ("إتش آر- إم دي إٍس")، الذين لا يوجد سوى عدد قليل من العلاجات لحالتهم ومنافع محدودة.

وفي هذا السياق، قال كريستوفر أرينت، رئيس وحدة علاج الأورام لدى "تاكيدا": "تترافق متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة (’إتش آر- إم دي إٍس‘)، مع سوء التشخيص، وانخفاض جودة الحياة، وفرصة أكبر للتحول إلى سرطان الدم النقوي الحاد، وهو نوع آخر من السرطانات العدائية. يشكّل الجمع بين "بيفونيديستات" و"أزاسيتيدين" نهجاً علاجياً واعداً، ويملك الإمكانية بأن يكون أول تطور مبتكر في مجال العلاج لمتلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة (’إتش آر- إم دي إٍس‘) منذ أكثر من عشر سنوات."

وأضاف: "نشكر إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية على اعترافها بعقار ’بيفونيديستات‘ والحاجة الملحّة إلى تطوير علاجات مبتكرة تلبي الاحتياجات الدقيقة والأساسية لعلاج متلازمة خلل التنسج النخاعي شديدة الخطورة (’إتش آر- إم دي إٍس‘) لدى مجموعات المرضى الذين لا يملكون سوى عدد ضئيل من الخيارات المتاحة أمامهم."

هذا وتُمنح صفة العلاج الثوري من إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الأمريكية لتسريع التطوير والمراجعة التنظيمية للعقارات الخاضعة للبحث والتي تهدف إلى علاج الأمراض الخطيرة أو المهددة للحياة.

 وأظهرت العوامل الحاصلة على هذه الصفة دليلاً سريريّاً مبدئيّاً يشير إلى أنّ العقار يبيّن تحسيناً كبيراً بالمقارنة مع علاجات حاليّة على نقطة نهاية واحدة أو أكثر ذات أهمية سريرية.