عرض النتائج النهائية لدراسة نوبروتكت

أعلنت "أوكتافارما" اليوم عن عرض النتائج النهائية لدراسة "نوبروتكت"، وهي الدراسة الاستباقية الأكبر لمنتج يستخدم عاملاً واحداً من عوامل التخثر الثامن على الأشخاص الذين يعانون من حالات "هيموفيليا أ" حادة ولم يخضعوا سابقاً للعلاج، وجرى ذلك اليوم خلال عرض شفوي شهده الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأمراض الدم لعام 2019 المنعقد في أورلاندو بفلوريدا.

وكانت دراسة "نوبروتكت" المرحلة الثالثة لدراسة استباقية متعددة الجنسيات ومفتوحة العلامة وغير خاضعة للمراقبة تهدف إلى تقييم مناعية وفعالية وسلامة "نوفيك" ("سيموكتوكوج ألفا")، وهو أحد عوامل التخثر الثامن المأشوب المستمد من سلسلة من الخلايا البشرية، لدى المرضى المصابين بحالات حادة من مرض "هيموفيليا أ" الذين لم يخضعوا سابقاً للعلاج. وقامت الدكتورة ري ليزنر من مستشفى "جريت أورموند ستريت" للأطفال بلندن في المملكة المتحدة بتقديم البيانات النهائية بشأن مناعية وفعالية وسلامة "نوفيك" ("سيموكتوكوج ألفا") لدى المرضى الذين لم يخضعوا سابقاً للعلاج والذين تمت متابعتهم لفترة تعرّض تصل إلى 100 يوم، وذلك للمرة الأولى.

وفي إطار تعليقها على الأمر، قالت الدكتورة ليزنر، الباحث الرئيسي في الدراسة: "قدّمت دراسة ’نوبروتكت‘ مساهمةً قيّمة لفهمنا للعوامل التي تؤثر على تطور المثبطات في حالات الإصابة بمرض ’هيموفيليا أ‘، ومن شأنها المساعدة في مدّ القرارات العلاجية بالمعلومات اللازمة في حالات المرضى الذين لم يخضعوا سابقاً للعلاج".

هذا ويشكل تطور الأجسام المضادة التي تعمل على تحييد عامل التخثر الثامن الهاجس الأكبر عند علاج الأشخاص الذين يعانون من مرض "هيموفيليا أ" الحاد الذين لم يخضعوا سابقاً للعلاج. ففي 105 مرضى شاركوا في دراسة "نوبروتكت"، كان معدل الحدوث التراكمي للمثبطات عالية العيار 17.6 في المائة، وبلغ معدل الحدوث التراكمي لجميع المثبطات 27.9 في المائة. وناقشت الدكتورة ليزنر هذه النتائج في سياق البيانات المستمدة من دراسة "سيبيت"، والتي بلغ فيها الحدوث التراكمي للمثبطات عالية العيار 28.4 في المائة لدى المرضى الذين خضعوا للعلاج بمنتجات عامل التخثر الثامن المأشوب المشتق من سلسلة خلايا الهامستر، و18.6 في المائة لدى المرضى الذين عُولجوا بمنتجات عامل التخثر الثامن المشتق من البلازما.

والجدير بالملاحظة أن تحليلاً لطفرة الجين "إف 8" الكامنة أظهرت عدم تطوير أيّ من المرضى الذين ليس لديهم طفرات كاملة لمثبطات تجاه "نوفيك" في دراسة "نوبروتكت".

وفي هذا السياق، علّقت الدكتورة ليزنر قائلةً: "تُشير البيانات إلى أن ’نوفيك‘عرضةٌ لمناعية متدنية في حالات المرضى الذين لم يخضعوا سابقاً للعلاج، ويتمتّع بخصائص أشبه بمنتجات عامل التخثر الثامن المستمد من البلازما مقارنةً بمنتجات عامل التخثر الثامن المأشوب المستمد من خلايا الهامستر. وتدعم مجموعة البيانات السريرية الكبيرة نسبياً استخدام ’نوفيك‘ مع المرضى الذين لم يخضعوا سابقاً للعلاج".

كما أظهرت البيانات أيضاً خصائص الفعالية والسلامة التي يتميز بها "نوفيك" للوقاية من النزف ومعالجته في حالات المرضى الذين لم يخضعوا سابقاً للعلاج. وتم تقييم فعالية الوقاية من حوادث النزف التلقائي بأنها "ممتازة" في جميع حالات المرضى الـ50 الذي خضعوا لعلاج وقائي مستمر باستعمال "نوفيك". وتمّ تقييم فعالية العلاج عند الطلب كـ"ممتازة" أو "جيدة" في 93 في المائة من نوبات النزيف، وقُيّمت الفعالية على صعيد الوقاية أثناء العمليات الجراحية كـ"ممتازة" أو "جيدة" في 95 في المائة من 19 جراحة خضعت للتقييم. كما ثبُت أن المرضى يتحملونه بشكل جيد، مع أثر سلبي جدّي واحد من المحتمل أن يكون مرتبطاً بالعلاج (طفح معتدل يستدعي العلاج في المستشفى) أبلغ عنه الباحثون، وتمت متابعة العلاج بعد شفائه.

من جهتها قال الدكتورة لاريسا بليانسكايا، رئيس وحدة الأعمال الدولية لأمراض الدم لدى "أوكتافارما": "نفخر بمشاركة هذه البيانات الهامة عن ’نوفيك‘ في هذه المجموعة الصعبة من المرضى. وتُعدّ هذه الدراسة البارزة إضافةً هامّة للتجربة السريرية الواسعة باستخدام ’نوفيك‘ وتمثل خطوة كبيرة في إثبات قيمة ’نوفيك‘ بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض ’هيموفيليا أ‘ في جميع المراحل السريرية، بدءاً من أول علاج على الإطلاق وصولاً إلى الحماية على المدى الطويل".

وأضاف أولاف والتر، عضو مجلس إدارة "أوكتافارما" قائلاً: "نعتقد أن خصائص المناعية في ’نوفيك‘ تعكس أصله المستمد من سلسلة خلايا بشرية، كما تعكس بشكل أوسع أسس نهج ’أوكتافارما‘ في استخدام البروتينات البشرية لتحسين حياة المرضى. وتثبت هذه الأفكار أهمية استراتيجيتنا وتبرهن عن التزام ’أوكتافارما‘ المتواصل بمجتمع المرضى الذين يعانون من اضطرابات نزف الدم".