سيناجيفا بيوفارما تقوم بتوسيع التجربة السريرية العالمية للأطفال الرضع المصابين بعوز الليباز الحمضي

غزة - دنيا الوطن
 أعلنت "شركة سينجافا بيوفارما" المتخصصة في مجال الأدوية الحيوية وتقوم بتطوير مستحضرات علاجية للأمراض النادرة ("سيناجيفا")، اليوم أنها قامت بتوسيع تجربتها السريرية الجارية لتشمل الرضع المصابين بعوز الليباز الحمضي في الولايات المتحدة الأمريكية. وهذه التجربة السريرية العالمية مفتوحة أمام من يرغب بالتسجيل وفي مواقع عدة. ومرض عوز الليباز الحمضي هذا - أحد أنواع داء الإختزان في الجسيمات الحالّة والذي يعرف أيضاً باسم داء وولمان أو داء إختزان كوليستيريل إستر- هو مرض نادر الحدوث، ناجم عن اضطرابات صبغيّة جسدية متنحية مترقية، وله عواقب خطيرة على الرضع والأطفال والبالغين.

ويقول الدكتور مارتين بيالر، الباحث في "الشبكة الصحية نورث شور إل آي جيه في نيويورك": "عندما يصاب الرضع بعوز ليباز الحمضي حاد في الجسيمات الحالَة "داء وولمان" فهذا يعني أنهم مصابون بمرض خطير وله آثار خطيرة وعادة ما تؤدي إلى الموت في السنة الأولى من عمر الرضيع. وتمثل هذه التجربة تقدماً  مهماً بالنسبة لأولئك المرضى ولأسرهم، الذين يملكون خيارات محدودة." وعادةً ما يعاني المرضى من إسهال، وإقياء متكرر، وصعوبة في الأكل وتأخراً في النمو. وغالباً مايلاحظ كذلك تضخم في الكبد والطحال. كما أن تكلس الكظرية يعد مؤشراً عند التشخيص إلا أنه لا يظهر لدى جميع المرضى المصابين.

وعندما يظهر عوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة بعد مرحلة الرضاعة، فعادةً مايكون مصحوباً بضخامة وتليف الكبد والطحال والتشمع والفشل الكبدي. كما تم تسجيل حوادث القلبية وعائية باكرة. وأحياناً يتم الإشارة إلى هذا المرض باسم "داء إختزان كوليستيريل إستر". ويقول الدكتور فاسيلي فاليانوبولوس، وهو باحث في التجارب السريرية لدى الأشخاص ممن تظهر لديهم الأعراض مبكراً ومتأخراً: "نظراً لوجود علاج قيد الدراسة الآن، فإنه من الواجب على الأطباء أن يقوموا بتشخيص الرضع الذين يعانون من تأخر النمو وتضخم الكبد والطحال. وإضافة إلى ذلك، يجب التفكير في إجراء التشخيص للأطفال والبالغين الذين يعانون من اعتلال كبد وظيفي مجهول السبب ومستوى شحوم غير طبيعي". ويضيف العلاج المقدم للمرضى البالغين في التجربة السريرية الجارية تجربة بشرية لعلاج "إس بي سي-102" بوصفها طريقة العلاج التي تعتمد على استبدال الأنزيم للمصابين بعوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة.

ولم يتم الموافقة أو التوصل إلى علاجات فعالة للمرضى المصابين بعوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة. ولدى "إس بي سي-102" الإمكانية ليكون العلاج القائم على تعديل المرض من خلال الإستبدال طويل الأجل للأنزيم بالنسبة للمرضى (الرضع والأطفال/المراهقين والبالغين) المصابين بعوز الليباز الحمضي في الجسيمات الحالّة.